Život na lutriji: Decu izvlače iz bubnja da dobiju lek

U Srbiji postoji šestoro dece sa dijagnostifikovanom SMA koja odgovaraju postavljenom kriterijumu da su mlađa od 2 godine.Jedno od njih je Sofija Markuljević.“Ja sam majka i nisam u situaciji da razmišljam o tome da li je potez da se raspiše lutrija za lek moralan ili nije”, kaže za Nova.rs Marija Markuljević, mama osmomesečne Sofije.Kaže i da još uvek, zajedno sa suprugom, nije odlučila da li će se uključiti u proceduru koja bi omogućila da Sofija prima Zolgensmu.

"Procedure su komplikovane i potrebno je dosta medicinske dokumentacije. Problem je i to što se o leku još uvek ne zna dovoljno", objašnjava Marija i dodaje da ne prihvata bilo kakve osude zbog eventualnih postupaka."Dok ga ne zadesi nešto ovako, niko ne zna kako će postupiti i na šta je spreman", zaključuje Marija Markuljević.Prema informacijama kojima raspolaže Udruženje SMA Srbija,  u narednih nekoliko meseci biće omogućeno da se prijave novi učesnici lutrije za lek "Zolgensma".

Nakon prijave kandidata, prva lutrija kojom se odlučuje koje će dete dobiti spasonosni lek vredan 2,1 milion dolara zvanično je počela 10. februara, a svakih nekoliko nedelja obavljaće se novo izvlačenje.Kako su preneli mediji, reč je o “višku” leka koji je za sada odobren samo u SAD, a ovog leta trebalo bi da počne da se primenjuje i u Evropi."Postupak u koji se uključuje faktor sudbine, sreće i slično deluje nespojivo sa medicinskom naukom, ali istovremeno ja ne vidim koji bi to ekspertski tim bio u mogućnosti da izdvoji 100 dece mlađe od dve godine u odnosu na preostalu decu sa sličnim karakteristikama", smatra Vedrana Milić Rašić, profesor neurologije na Medicinskom fakultetu u Beogradu i načelnik neurologije Klinike za neurologiju i psihijatriju za decu i omladinu."Ne bi trebalo toliko gubiti vreme i energiju oko načina ‘poklanjanja’ novog leka, već treba ostvarivati što bolje uslove za primenu stalne nege kod dece i odraslih sa SMA", kaže doktorka Milić Rašić.

Reč roditelja: Lutrija je neprihvatljiva

Olivera Jovović je majka četvorogodišnjeg Matije koji boluje od SMA i prima "Spinrazu", lek koji je od 2018. dostupan i u našoj zemlji. Ona je jedna od majki aktivnih u Udruženju SMA Srbija.“Mi kao Udruzenje pozdravljamo želju Novartisa da dostupnost leka omogući putem MAP (managed access program). Ipak, moramo da napomenemo da način koji su odabrali nije dobar, jer je lutrija neprihvatljiva.

"MAP je program kojim bi trebalo lek dati deci koja su najugroženija, na osnovu realne procene ordinirajućeg lekara i pravog zdravstvenog stanja.To je najetičniji način, jer lekar i pacijent donose odluku o lečenju, a ne farmaceutska kompanija”, kaže Jovović i dodaje da je u ovom slučaju data mogućnost da se leče sva deca koja se slučajno “izvuku”, bez obzira na težinu kliničke slike i na pokrivenost terapijom.

Novartis: Raspodela leka je pravedna

U kompaniji Novartis Srbija za Nova.rs navode da su se na takav potez odlučili zbog ograničenja.“Kako bi besplatno osigurao Zolgensmu odgovarajućim bolesnicima sa SMA i u zemljama u kojima lokalna tela nadležna za zdravstvo nisu odobrila tu terapiju, AveXis je pokrenuo globalni program ranog pristupa MAP za lek Zolgensma”, navode iz Novartisa koji je vlasnik proizvođača Zolgensme - kompanije AveXis.

“Program je utemeljen na načelima pravednosti, kliničke potrebe i globalne dostupnosti”, kažu u kompaniji.Navode da ovakva raspodela ne daje prednost jednom detetu ili zemlji, kao i da su u razvoju ovog programa sarađivali sa nezavisnim savetodavnim odborom za bioetiku, koji je uključivao niz stručnjaka: kliničara, bioetičara, zagovornika pacijenata.Prema podacima Novartisa, globalni program pokrenut je u januaru 2020, sa ukupno 50 doza za prvu polovinu godine, odnosno do 100 doza za celu 2020.

Život sa SMA u Srbiji

Nakon više od godinu dana kampanje, Udruženje SMA Srbija se 2018. godine izborilo da Republička komisija za retke bolesti odobri lečenje "Spinrazom" za sedamnaestoro najugroženije dece, o trošku države.Prema procenama ovog udruženja, u Srbiji postoji oko 70 osoba koje imaju ovaj retki genski poremećaj."Sada svako novorođeno dete koje boluje od SMA, ima pravo da dobije lek Spinraza. Lek je kod dece pokazao neverovatne rezultate. Progresija je zaustavljena, a deca napreduju neverovatnom brzinom", objašnjava Olivera Jovović.

Doktorka Milić Rašić ističe važnost dijagnostifikovanja bolesti na vreme i primene terapije u pravom trenutku, posebno za najteži tip 1, koji počinje pre šestog meseca života.“Svaki dan, nedelja i mesec je bitan da se bolest prepozna i da se počne terapija. Ako se sa terapijom krene pre prvih simptoma, samo na osnovu genetike, dete ima šansu da samostalno hoda i diše, a ako se lečenje počne u vreme kada je dete na aparatu za disanje, tada je efekat leka mali a nekada i nemerljiv”, poručuje doktorka.