Foto:Privatna arhiva Foto:Privatna arhiva Foto:Privatna arhiva Zašto lek za malu Sofiju košta 2,1 milion dolara autor: Milica Rilak Društvo 18. maj. 2020. 12:00 > 18. maj. 2020. 12:01 0 Podeli vest: Postavi Nova.rs za omiljeni Google izvor Više Priča o maloj Sofiji Markuljević i borbi porodice za njen prvi korak ne može da se ispriča bez da se pomene da postoji lek za njenu retku bolest - ali i da košta fantastičnih 2,1 milion dolara. “Zolgensma”, kako mu je ime, je najskuplji lek ikada odobren za upotrebu, uzima se jedna jedina doza leka, a na pitanje zašto toliko košta ne može da se odgovori, a da se ne uđe u kontroverzni svet moderne farmaceutske industrije. Podeli vest: Oglas Lek "Zolgensma" odobren je za upotrebu u SAD 24. maja prošle godine. Samo dan kasnije, rodila se Sofija Markuljević, koja uskoro puni godinu dana, i ima još toliko vremena da primi lek koji bi mogao ne samo da joj spasi život, već i da poboljša njeno opšte stanje.https://twitter.com/797na3030Kao što već stotine hiljada ljudi koji su se uključili u humanitarnu akciju "Za Sofijin prvi korak" znaju, ona boluje od spinalne mišićne atrofije tip 1, retke, ali progresivne i smrtonosne neuromišićne bolesti. Deca kod koje otkriju tu bolest retko kada dožive drugi rođendan. Zato je pojava "Zolgensme" toliko ustalasala svetsku javnost kada je reč o terapiji retkih bolesti - uzima se jedna jedina doza leka, ali mora da se primi pre navršene druge godine života."Zolgensmu" i ne treba nazivati lekom, već genskom terapijom, a upravo način njenog delovanja, koji može da, uprošćeno rečeno, "ublaži" posledice genetskog nedostatka kod obolelih posle samo jedne doze, je razlog zašto ju je njen proizvođač, kompanija "Novartis", nazvala "istorijskim iskorakom" u lečenju obolelih od spinalne mišićne atrofije. Foto: Shutterstock | Foto: Shutterstock U istoriju će, međutim, ući i to da je "Zolgensma" najskuplji lek na svetu, pošto tretman koji podrazumeva davanje jedne doze košta 2,1 milion dolara, a pre izlaska na tržište spekulisalo se da će cena dostići čak pet miliona dolara.Uobičajeno objašnjenje farmaceutskih kompanija za izuzetno visoke cene lekova je da one moraju ogroman novac da troše na istraživanje i razvoj (R&D) novih medikamenata.Štaviše, analize američkih institucija kažu da za razvoj novog leka treba da se potroši barem 2,6 milijardi dolara, i to sa neizvesnim ishodom da će uopšte ikada biti odobren za ljudsku upotrebu.Analiza koju je napravio dr Piter Bah za Sloun Medikal Ketering, a koje su citirali najugledniji američki mediji, pokazalo je da ukupni troškovi za R&D farmaceutske industrije u SAD iznose 80 milijardi dolara godišnje.To je vrtoglavo visoka cifra, dok se ne uzme u obzir još jedan rezultat Bahovog istraživanja - da prihod koji proizvođači naprave samo na 20 najprodavanijih lekova dostiže 120 milijardi dolara, a razlika od 40 milijardi ne ide na R&D nego se knjiži u profit. "Zidanje" cene lekova u SADSvoju ulogu u visini cene svih lekova na tržištu SAD igra i specifični sistem naknade troškova lečenja, koga čine proizvođači odnosno farmaceutska industrija, zatim osiguravajuće kompanije i posrednici poznati po skraćenici PMB. I dok proizvođači smeju da odrede cenu kako im je volja, posrednici su decenijama unazad u centru pažnje javnosti zbog optužbi da aktivno doprinose poskupljenju, iako im je posao da smanje potrošnju svojih klijenata na lekove. Časopis Američkog udruženja lekara (JAMA) objavio je u martu ove godine da su neto cene lekova u periodu 2007 - - 2018 povećane za čak 60% "Novartisovo" objašnjenje za visoku cenu "Zolgensme" bilo je da je 2,1 milion dolara upola manje od troškova koji bi nastali tokom deset godina nege pacijenta koji pati od spinalne mišićne atrofije.Oni, međutim, nisu ponudili i podatak o tome koliko obolelih uopšte dobija dugotrajnu negu, s obzirom na to da je reč o oboljenju kod koga je smrtnost, nažalost, izuzetno visoka.Takođe, proizvođač najskuplje terapije na svetu ne samo da se suočio sa optužbama američkih kogresmena, među kojima su najpoznatiji Berni Sanders i Elizabet Voren, da je lažirao deo rezultata koji je doveo do odobrenja za upotrebu u SAD, već i sa procenama nezavisnih organizacija da bi realna cena “Zolgensme” trebalo da bude između 310.000 i 900.000 dolara.Uprkos tome što se radi o najskupljem leku na svetu, kupaca ipak ima. "Novartis" je saopštio da je samo tokom prošle godine, ostvario prihod od 361 milion dolara samo od “Zolgensme”. Gotovo polovina te sume realizovana je u poslednjem kvartalu 2019. godine, kada je stotinu novih pacijenata primilo ovu terapiju. "Zolgensma" stiže u EvropuKompanija "Novartis" dobila je u martu pozitivno mišljenje komisije Evropske agencije za lekove, pa se očekuje da će “Zolgensma” u junu ove godine postati dostupna i pacijentima iz zemalja članica Evropske unije, Islanda, Norveške, Lihtenštajna i Velike Britanije. Ostaje, naravno, da se reši pitanje cene leka, a za sada se zna samo da “Novartis” troškove desetogodišnje nege obolelih od spinalne mišićne atrofije u Evropi procenjuje na 2,5 miliona do 4 miliona evra. Pratite nas i na društvenim mrežama:FacebookTwitterInstagram Maloj Sofiji treba dva miliona za spasonosni lek Društvo 0 Bitka za Sofijin korak, srpski sportisti skupljaju 2 miliona dolara Sport - ostalo 0 lek sofija markuljević zolgensma Pratite nas na društvenim mrežama: Koje je tvoje mišljenje o ovoj temi? Učestvuj u diskusiji ili pročitaj komentare Budite prvi koji će ostaviti komentar Pošalji komentar Pročitaj komentare (0)
2 Jedna od najčudnijih građevina bivše Jugoslavije i nakon 40 godina zbunjuje turiste: "Kao da je usred grada sleteo svemirski brod" Lifestyle 2
16 "Podvala" koja najviše nervira kupce: Zbog ovoga masovno prestaju da kupuju omiljene proizvode Lifestyle 16
4 Neko je iskoristio fotke Erlinga Holana da objasni menstrualni ciklus i internet je eksplodirao Priča se 4
5 Vodoinstalater pokazao iznenađujuće jednostavan trik za čišćenje zapušenog odvoda u kupatilu i ljudi su oduševljeni - štedi i živce i pare Lifestyle 5
1. Glumica je ubila svog dečka, čuvenog sportistu, a ni nakon 50 godina niko ne zna šta se tog dana zaista desilo: Nakon suđenja se udala za svog advokata
2. Bio je legenda Jugoslavije, ubili mu sina u Beogradu – sad skuplja flaše da bi preživeo: „Nije me sramota, to je život“
3. "Putovali smo noću, bez policijske pratnje. Promenićemo registraciju": Srpska porodica protiv koje je u Hrvatskoj pokrenuta hajka zbog registarskih tablica vratila se za Beograd
5. Na društvenim mrežama kruži uznemirujući snimak: Rijaliti učesnik Kristijan Golubović navodno muči psa, udruženje traži hitnu istragu zbog tvrdnji njegove bivše partnerke
ONGO kačketi su najlepši modni detalj koji smo videli ovog leta zahvaljujući jednom skrivenom detalju
Kako žene iz Milana izbegavaju tragove vrućine na odeći: Tajna je u diskretnom komadu koji nazivaju najpametnijim izborom za leto 2026.
3 Trudnica koja je sa sinom (3) poginula na pružnom prelazu, kobnog jutra išla na pregled kod lekara: "Svi smo ostali u šoku, nema osobe koja je poznaje, a da nije plakala" Hronika 3
0 Ovo je najtraženije zanimanje ovog leta: Siguran posao sa platom do 2.000 evra, i što je najvažnije, malom konkurencijom Biznis 0
0 Zašto MUP ćuti o prebivalištima za više od 130.000 osoba koje su dobile državljanstvo? I da li se upravo sprema krađa izbora epskih razmera? Politika 0
0 Uživo BLOG Završen drugi dan sednice Skupštine: Zasedanje obeležila rasprava o vršnjačkom nasilju i premijeru Macutu koji se "ne meša u svoj posao" Politika 0
0 Brnabićeva nije dala Aleksiću da govori o luks-stanu Nenada Stefanovića, vrednom više od pola miliona evra: Ugasila mu mikrofon i oduzela reč Hronika 0
0 Kako smo od "uništiću vas u celom svetu" stigli do Vučićevog "prihvatanja poraza s osmehom iz zatvora" Politika 0
Ispod ovog tirkiznog jezera krije se jeziva tajna: Turisti danas plivaju iznad nekadašnjeg zloglasnog logora
Bali-beg ostavio bogatu naslednicu zbog glumice: Godinama su krili ljubav, a danas važe za najskladniji par
RHMZ izdao važno upozorenje na jak toplotni talas koji će trajati danima: Temperature prelaze 40, a noću oko 26 - evo kad se pakao završava
Heroj Mariupolja preuzeo komandu: Ovo su četiri pravila generala koji treba da promeni tok rata u Ukrajini
0 Bali-beg ostavio bogatu naslednicu zbog glumice: Godinama su krili ljubav, a danas važe za najskladniji par Showbiz 0
Imao je na stotine žena, ali njegov najsudbonosniji susret desio se sa muškarcem: Kako je Mik Džeger ispisao istoriju rokenrola Showbiz 0
"Urušio se na jednu stranu dok je zarastao": Nos Dušice Jakovljević je glavna tema na mrežama, evo šta joj se dogodilo Showbiz 0
Voleli su se do poslednjeg daha, ali ih je jedna laž zauvek zavila u crno: Potresna ljubavna priča Arsena i Gabi Sudbine 0
Zašto lakše trošimo novac koji „ne vidimo“ i da li je impulsivna kupovina oblik zavisničkog ponašanja
0 Ispod ovog tirkiznog jezera krije se jeziva tajna: Turisti danas plivaju iznad nekadašnjeg zloglasnog logora Putovanja 0
0 Crvene zastavice na crnogorskim plažama: Na ovim lokacijama kupanje je zabranjeno zbog izlivanja kanalizacije Putovanja 0
5 Delfin Oliver, mezimac Jadrana, povukao kupača pod more - snimak se deli uz važno upozorenje Putovanja 5
0 FOTO VIDEO Snažan zemljotres pogodio Japan: Srušili se zamak i kuće, voz iskočio iz šina, desetine povređenih
0 Zaplenjeno 10 kilograma kokaina i tri kilograma heroina: Pogledajte kako je uhapšen osumnjičeni u Beogradu
8 (VIDEO) Nastao je haos na plaži za nekoliko sekundi: Turisti bežali u panici, temperatura naglo pala za 10 stepeni
0 RHMZ izdao važno upozorenje na jak toplotni talas koji će trajati danima: Temperature prelaze 40, a noću oko 26 - evo kad se pakao završava Vremenska prognoza 0
0 Nutricionisti tvrde da je ovo najbolja biljka za zdravlje creva - a jeftina je i ima je svuda Zdravlje 0
2 Jedna od najčudnijih građevina bivše Jugoslavije i nakon 40 godina zbunjuje turiste: "Kao da je usred grada sleteo svemirski brod" Lifestyle 2
0 Brnabićeva nije dala Aleksiću da govori o luks-stanu Nenada Stefanovića, vrednom više od pola miliona evra: Ugasila mu mikrofon i oduzela reč Hronika 0
Dok Vladan Petrov analizira sednicu Skupštine o nepoverenju Vladi, žalba na izbore iz 2023. treću godinu skuplja prašina u fioci Ustavnog suda Politika 0
Ispod ovog tirkiznog jezera krije se jeziva tajna: Turisti danas plivaju iznad nekadašnjeg zloglasnog logora Putovanja 0
Ispunjeno najluđe obećanje nakon osvajanja Mundijala: Svi mislili da se šali, ali je Kukurelja održao reč - rezultat procenite sami Fudbal 0
Bali-beg ostavio bogatu naslednicu zbog glumice: Godinama su krili ljubav, a danas važe za najskladniji par Showbiz 0
Litvanci potcenjivački o Zvezdi i Partizanu: Tvrde da je to tim za Evrokup, da im fali previše toga Evroliga 0
Imao je na stotine žena, ali njegov najsudbonosniji susret desio se sa muškarcem: Kako je Mik Džeger ispisao istoriju rokenrola Showbiz 0
Voleli su se do poslednjeg daha, ali ih je jedna laž zauvek zavila u crno: Potresna ljubavna priča Arsena i Gabi Sudbine 0
0 Skandalima nema kraja: Sprema se bojkot Svetskog prvenstva, rat UEFA i FIFA preti da podeli fudbal Fudbal 0
Skandalima nema kraja: Sprema se bojkot Svetskog prvenstva, rat UEFA i FIFA preti da podeli fudbal Fudbal 0
Jedno od najjezivijih istorijskih mesta u Banatu: Podrum ovog muzeja krije tamnicu sa porukama iz prošlosti, a danas se tu snimaju filmovi City Magazine
El Ninjo se vratio: Kako će ekstremno visoke temperature izazvati inflaciju i nagli skok cena hrane Svet 0
Igrao sa Lebronom protiv Srbije, a sad će zarađivati skoro sedam puta više novca: Od dolaska u ligu nije promenio klub Košarka 0
Telo u autu primetili slučajni prolaznici i pozvali policiju i vatrogasce: Otkriveni novi detalji ubistva Srpkinje u Teksasu, porodica i dalje prikuplja novac da je sahrane u Srbiji Hronika 0
1. "Bilo je predskazanja, samo je gledao u kuću i u mene": Gordana Šaulić posle sedam godina otkrila čudne stvari koje su se desile pred Šabanovu smrt
2. Ispunjeno najluđe obećanje nakon osvajanja Mundijala: Svi mislili da se šali, ali je Kukurelja održao reč - rezultat procenite sami
9. (VIDEO) Snimak s hrvatske plaže koji ljudi gledaju i ježe se od glave do pete: "Ovo nije odmor, ovo je pakao"
0 "Za razliku od glumaca, koji su na lepoj tromesečnoj pauzi, ja moram da radim": Ljubiša Ristić za Nova.rs nakon bure koju je izazvalo njegovo imenovanje u Ateljeu 212 Kultura 0
Ova kuća na ostrvu Krk otkriva kako izgleda kada vrhunski arhitekta sebi pravi mesto za život Zadovoljna
0 "Bilo je predskazanja, samo je gledao u kuću i u mene": Gordana Šaulić posle sedam godina otkrila čudne stvari koje su se desile pred Šabanovu smrt Sudbine 0
0 Hari Mata Hari prvi put u karijeri pevao na svadbi, a uslov i zabrana koju je dao mladencima šokirala je sve Showbiz 0
3 "Putovali smo noću, bez policijske pratnje. Promenićemo registraciju": Srpska porodica protiv koje je u Hrvatskoj pokrenuta hajka zbog registarskih tablica vratila se za Beograd Hronika 3
1 Najviši stepen upozorenja: Meteorolog RHMZ najavio najintenzivniji toplotni talas od početka leta u Srbiji i - ne zna se dokle će trajati Vremenska prognoza 1
16 "Podvala" koja najviše nervira kupce: Zbog ovoga masovno prestaju da kupuju omiljene proizvode Lifestyle 16
ONGO kačketi su najlepši modni detalj koji smo videli ovog leta zahvaljujući jednom skrivenom detalju
Kako žene iz Milana izbegavaju tragove vrućine na odeći: Tajna je u diskretnom komadu koji nazivaju najpametnijim izborom za leto 2026.
1 Prvi igrani film studenata FDU inspirisan protestima: Svetska premijera "Komšije" Dana Grabnara na Sarajevo film festivalu Kultura 1
Prvi igrani film studenata FDU inspirisan protestima: Svetska premijera "Komšije" Dana Grabnara na Sarajevo film festivalu Kultura 1
Čolina ćerka u izazovnom izdanju zapalila mreže: Una pozirala u kupaćem kostimu, svi gledaju jedan detalj FOTO Showbiz 0
Neda iz serije "Greh njene majke" ponovo hit na mrežama: Glumica došla u Beograd i objavila šok snimak sa pešačkog - "Ovo je blamantno" VIDEO Showbiz 0
Crvene zastavice na crnogorskim plažama: Na ovim lokacijama kupanje je zabranjeno zbog izlivanja kanalizacije Putovanja 0
Jeziva misterija sa snimanja "Titanika" aktuelna i 30 godina kasnije: Ko je otrovao 60 članova ekipe? Priča se 0
Cela Jugoslavija ga je obožavala, a sa Svetozarem Cvetkovićem je igrao u čuvenom filmu: Ko je bio Goce Todorovski? Sudbine 0
Sadi paradajz i krastavac, a ima pet stanova u Grčkoj: Naša pevačica pokazala baštu (VIDEO) Showbiz 0
Ispod ovog tirkiznog jezera krije se jeziva tajna: Turisti danas plivaju iznad nekadašnjeg zloglasnog logora
Bali-beg ostavio bogatu naslednicu zbog glumice: Godinama su krili ljubav, a danas važe za najskladniji par
RHMZ izdao važno upozorenje na jak toplotni talas koji će trajati danima: Temperature prelaze 40, a noću oko 26 - evo kad se pakao završava
Heroj Mariupolja preuzeo komandu: Ovo su četiri pravila generala koji treba da promeni tok rata u Ukrajini
0 Ana Nikolić iznenadila objavom o Rasti: Podelila privatne fotografije uz stihove ove ljubavne pesme (VIDEO)
0 Slavica Ćukteraš kupila 20 kokošaka: Pevačica mir pronašla u selu - "Tako mi žene od 40 plus" (FOTO)
0 Naša pevačica u 55. godini ima brutalno telo: U bikiniju zaigrala pored bazena, a zbog jedne stvari muž joj je postavio strogu zabranu (VIDEO)
0 RHMZ izdao važno upozorenje na jak toplotni talas koji će trajati danima: Temperature prelaze 40, a noću oko 26 - evo kad se pakao završava Vremenska prognoza 0
0 Nutricionisti tvrde da je ovo najbolja biljka za zdravlje creva - a jeftina je i ima je svuda Zdravlje 0
1 Najviši stepen upozorenja: Meteorolog RHMZ najavio najintenzivniji toplotni talas od početka leta u Srbiji i - ne zna se dokle će trajati Vremenska prognoza 1
0 Evropski meteorolozi otkrivaju: Nova toplotna kupola biće ogromna i još snažnija nego u junu, a ovi delovi Srbije su među najugroženijim područjima Vremenska prognoza 0
OTKRIVAMO Veliki obrt u vezi sa prodajom Energoprojekta: Sud proglasio nezakonitim preuzimanje akcija nekadašnjeg giganta
Pogledajte filmski snimak nesreće kod Majdanpeka u kojoj su povređene tri žene: Automobil leti niz liticu, okreće se u vazduhu, a onda se zaustavlja na ivici bedema VIDEO Hronika 0
Zašto lakše trošimo novac koji „ne vidimo“ i da li je impulsivna kupovina oblik zavisničkog ponašanja
Cobe zove poznatog repera za duet: Zbog jednog detalja su ih svi mešali, a sada bi mogli da naprave haos na sceni
Isplivao delić prve pesme finalistkinje „Nikad nije kasno“: Bane Opačić očaran Marijanom Petrov, napisao joj vanvremensku baladu (VIDEO)
NOVA BAZA „Oterani“: Stručnjak smenjen zbog kolegijalnosti, sudija kažnjen zbog „Ceprisa“, inspektora progonili, posthumno ga proglasili za heroja Politika 0
NOVA BAZA „Oterani“: Direktor odbio da vodi naučnike na miting, inspektor zbog „Jovanjice“ proglašen za izdajnika, meteorolog otpušten jer se borio za čist vazduh Politika 0
NOVA BAZA „Oterani“: Lekar smenjen zbog kritikovanja ministra, tužiteljka progonjena jer je ukazala na bezakonje, general odbio da se odrekne veterana Politika 0
NOVA BAZA „Oterani“: Naučnik smenjen zbog Darije Kisić, tužiteljki se osvetio Nenad Stefanović, časni policajac postao „otac blokadera“ Politika 2
ISPOVEST - "Sinan je odjednom počeo da plače": Pevač iz Loznice otkriva kako je Sakić proveo poslednje dane
0 Ukrali 66.000 evra iz kuće u BiH, pa pokušali da pobegnu u Srbiju: Pogledajte kako su uhapšena četvorica osumnjičenih VIDEO
0 “Šest godina naš urednički pravac se nije pomerio ni milimetar. Ako se promeni - to nije taj sajt, to nisu ti ljudi”: Govori Mihailo Jovićević, glavni urednik portala Nova.rs
AMSS: Očekuje se umeren intenzitet saobraćaja, kamioni na graničnom prelazu Šid čekaju četiri sata Društvo 0
Heroj Mariupolja preuzeo komandu: Ovo su četiri pravila generala koji treba da promeni tok rata u Ukrajini Svet 0
Litvanci potcenjivački o Zvezdi i Partizanu: Tvrde da je to tim za Evrokup, da im fali previše toga Evroliga 0
Igrao sa Lebronom protiv Srbije, a sad će zarađivati skoro sedam puta više novca: Od dolaska u ligu nije promenio klub Košarka 0
Dok Vladan Petrov analizira sednicu Skupštine o nepoverenju Vladi, žalba na izbore iz 2023. treću godinu skuplja prašina u fioci Ustavnog suda Politika 0
Advokat Ivan Ninić traži proveru rada Javnog tužilaštva za organizovani kriminal u slučaju Panda iz 1998. Hronika 0
Loše vesti za Zvezdu: Potpuna ludnica u Zagrebu, Dinamo se jedva provukao - Celje izbacilo šampiona Albanije Fudbal 0
Aleksandar i Nina pešačili 18 dana da prikupe novac za lečenje dečaka: Čačani večeras dočekali humanitarce Društvo 0
Skandalima nema kraja: Sprema se bojkot Svetskog prvenstva, rat UEFA i FIFA preti da podeli fudbal Fudbal 0
Direktor Klinike za infektivne bolesti u Skoplju: Kritično stanje pacijenta obolelog od groznice Zapadnog Nila Svet 0
Telo u autu primetili slučajni prolaznici i pozvali policiju i vatrogasce: Otkriveni novi detalji ubistva Srpkinje u Teksasu, porodica i dalje prikuplja novac da je sahrane u Srbiji Hronika 0
El Ninjo se vratio: Kako će ekstremno visoke temperature izazvati inflaciju i nagli skok cena hrane Svet 0
FOTO VIDEO Šume pretvorene u pepeo, kuće progutane vatrom: Pogledajte pustoš u Francuskoj i Španiji Svet 0