Foto:Privatna arhiva Foto:Privatna arhiva Foto:Privatna arhiva Zašto lek za malu Sofiju košta 2,1 milion dolara autor: Milica Rilak Društvo 18. maj. 2020. 12:00 > 18. maj. 2020. 12:01 0 Podeli vest: Postavi Nova.rs za omiljeni Google izvor Više Priča o maloj Sofiji Markuljević i borbi porodice za njen prvi korak ne može da se ispriča bez da se pomene da postoji lek za njenu retku bolest - ali i da košta fantastičnih 2,1 milion dolara. “Zolgensma”, kako mu je ime, je najskuplji lek ikada odobren za upotrebu, uzima se jedna jedina doza leka, a na pitanje zašto toliko košta ne može da se odgovori, a da se ne uđe u kontroverzni svet moderne farmaceutske industrije. Podeli vest: Oglas Lek "Zolgensma" odobren je za upotrebu u SAD 24. maja prošle godine. Samo dan kasnije, rodila se Sofija Markuljević, koja uskoro puni godinu dana, i ima još toliko vremena da primi lek koji bi mogao ne samo da joj spasi život, već i da poboljša njeno opšte stanje.https://twitter.com/797na3030Kao što već stotine hiljada ljudi koji su se uključili u humanitarnu akciju "Za Sofijin prvi korak" znaju, ona boluje od spinalne mišićne atrofije tip 1, retke, ali progresivne i smrtonosne neuromišićne bolesti. Deca kod koje otkriju tu bolest retko kada dožive drugi rođendan. Zato je pojava "Zolgensme" toliko ustalasala svetsku javnost kada je reč o terapiji retkih bolesti - uzima se jedna jedina doza leka, ali mora da se primi pre navršene druge godine života."Zolgensmu" i ne treba nazivati lekom, već genskom terapijom, a upravo način njenog delovanja, koji može da, uprošćeno rečeno, "ublaži" posledice genetskog nedostatka kod obolelih posle samo jedne doze, je razlog zašto ju je njen proizvođač, kompanija "Novartis", nazvala "istorijskim iskorakom" u lečenju obolelih od spinalne mišićne atrofije. Foto: Shutterstock | Foto: Shutterstock U istoriju će, međutim, ući i to da je "Zolgensma" najskuplji lek na svetu, pošto tretman koji podrazumeva davanje jedne doze košta 2,1 milion dolara, a pre izlaska na tržište spekulisalo se da će cena dostići čak pet miliona dolara.Uobičajeno objašnjenje farmaceutskih kompanija za izuzetno visoke cene lekova je da one moraju ogroman novac da troše na istraživanje i razvoj (R&D) novih medikamenata.Štaviše, analize američkih institucija kažu da za razvoj novog leka treba da se potroši barem 2,6 milijardi dolara, i to sa neizvesnim ishodom da će uopšte ikada biti odobren za ljudsku upotrebu.Analiza koju je napravio dr Piter Bah za Sloun Medikal Ketering, a koje su citirali najugledniji američki mediji, pokazalo je da ukupni troškovi za R&D farmaceutske industrije u SAD iznose 80 milijardi dolara godišnje.To je vrtoglavo visoka cifra, dok se ne uzme u obzir još jedan rezultat Bahovog istraživanja - da prihod koji proizvođači naprave samo na 20 najprodavanijih lekova dostiže 120 milijardi dolara, a razlika od 40 milijardi ne ide na R&D nego se knjiži u profit. "Zidanje" cene lekova u SADSvoju ulogu u visini cene svih lekova na tržištu SAD igra i specifični sistem naknade troškova lečenja, koga čine proizvođači odnosno farmaceutska industrija, zatim osiguravajuće kompanije i posrednici poznati po skraćenici PMB. I dok proizvođači smeju da odrede cenu kako im je volja, posrednici su decenijama unazad u centru pažnje javnosti zbog optužbi da aktivno doprinose poskupljenju, iako im je posao da smanje potrošnju svojih klijenata na lekove. Časopis Američkog udruženja lekara (JAMA) objavio je u martu ove godine da su neto cene lekova u periodu 2007 - - 2018 povećane za čak 60% "Novartisovo" objašnjenje za visoku cenu "Zolgensme" bilo je da je 2,1 milion dolara upola manje od troškova koji bi nastali tokom deset godina nege pacijenta koji pati od spinalne mišićne atrofije.Oni, međutim, nisu ponudili i podatak o tome koliko obolelih uopšte dobija dugotrajnu negu, s obzirom na to da je reč o oboljenju kod koga je smrtnost, nažalost, izuzetno visoka.Takođe, proizvođač najskuplje terapije na svetu ne samo da se suočio sa optužbama američkih kogresmena, među kojima su najpoznatiji Berni Sanders i Elizabet Voren, da je lažirao deo rezultata koji je doveo do odobrenja za upotrebu u SAD, već i sa procenama nezavisnih organizacija da bi realna cena “Zolgensme” trebalo da bude između 310.000 i 900.000 dolara.Uprkos tome što se radi o najskupljem leku na svetu, kupaca ipak ima. "Novartis" je saopštio da je samo tokom prošle godine, ostvario prihod od 361 milion dolara samo od “Zolgensme”. Gotovo polovina te sume realizovana je u poslednjem kvartalu 2019. godine, kada je stotinu novih pacijenata primilo ovu terapiju. "Zolgensma" stiže u EvropuKompanija "Novartis" dobila je u martu pozitivno mišljenje komisije Evropske agencije za lekove, pa se očekuje da će “Zolgensma” u junu ove godine postati dostupna i pacijentima iz zemalja članica Evropske unije, Islanda, Norveške, Lihtenštajna i Velike Britanije. Ostaje, naravno, da se reši pitanje cene leka, a za sada se zna samo da “Novartis” troškove desetogodišnje nege obolelih od spinalne mišićne atrofije u Evropi procenjuje na 2,5 miliona do 4 miliona evra. Pratite nas i na društvenim mrežama:FacebookTwitterInstagram Maloj Sofiji treba dva miliona za spasonosni lek Društvo 0 Bitka za Sofijin korak, srpski sportisti skupljaju 2 miliona dolara Sport - ostalo 0 lek sofija markuljević zolgensma Pratite nas na društvenim mrežama: Koje je tvoje mišljenje o ovoj temi? Učestvuj u diskusiji ili pročitaj komentare Budite prvi koji će ostaviti komentar Pošalji komentar Pročitaj komentare (0)
0 Nova EU pravila donose drastična poskupljenja: Namirnice koje mnogi konzumiraju svakodnevno mogle bi da postanu luksuz Priča se 0
0 Ekskluzivni model prvog električnog "ferarija" prodat za rekordnih 40 miliona dolara - pogledajte kako izgleda ovaj biser na točkovima o kojem svi pričaju Lifestyle 0
0 Influenser postaje pravo zanimanje za koje može da se dobije i fakultetska diploma – a cena je "prava sitnica" Lifestyle 0
0 Otkriće koje je privuklo naučnike iz celog sveta: Dok se Evropa kuva na letnjim vrućinama, na ovom mestu na Balkanu još ima snega Nauka 0
0 Kopao je rupu za bazen i našao zlato vredno 800.000 evra - samo zbog ovoga je smeo i da ga zadrži Lifestyle 0
1. Ruskinja otvorila radnju u Novom Sadu i njena prva mušterija iz Srbije ju je rasplakala jednom rečenicom: "Ušla je Srpkinja, bila je oštra i tako nešto nikad nisam doživela"
2. Glumac je sa suprugom proveo 40 godina, a ona je iz medija saznala za njegovu devojku: Radila je kod njega, a onda se rodila ljubav
3. Naš voditelj koji je optužen za nasilje nad devojkom se vratio u Srbiju posle 10 godina života u Americi: Evo šta je prvo uradio (FOTO)
4. Objavljene fotografije sa venčanja Kristijana Ronalda i Georgine: Ceremonija održana na nesvakidašnjem mestu FOTO
Čekajući novi rok za prodaju ruskog udela u NIS-u: Politika nezameranja važnija od energetske bezbednosti
43 Vučić o Dačiću i Ružiću nakon najave da će SPS na izbore samostalno: Žele da budu kingmejker, pa da se opredele za jednu ili drugu stranu Politika 43
0 "Ne mogu da uđem u kola, ubićeš me!" Pogledajte snimak otmice muškarca u Novom Sadu, u svemu učestvovala i jedna žena VIDEO Hronika 0
1 Milion evra iz budžeta za udruženja SNS poslanika i oca ministra: Ovako ministarstvo Milice Zavetnice deli državni novac Politika 1
2 Dačić na izbore ide samostalno: Raspad koalicije ili vlastima “gori pod nogama” i samo tako mogu do nekog procenta više Politika 2
0 Potvrda iz Luksemburga za Raskrikavanje: Preuzimanje medija United Group-e još nije odobreno Biznis 0
0 Lončar naredio da "studenti blokaderi" ne polože državni ispit za licencu? Diplomci Medicinskog fakulteta tvrde da postoji spisak studenata koje komisija obara zbog blokada Društvo 0
Nastavlja se akcija vađenja nemačkih brodova iz Dunava kod Prahova u septembru, do sada izvađeno sedam
SAZNAJEMO: MUP nije pokrenuo disciplinski postupak protiv Veselina Milića nakon ubistva u Restoranu "27"
"Nisam se mogao osećati gore": Kako je Robert de Niro izgubio ulogu koja je drugom glumcu donela Oskara
0 VIDEO Predsednik ušao u svlačionicu sa vrećom novca i bacio je na pod: Ono što je obećao igračima posle toga izazvalo je haos
0 "Nisam se mogao osećati gore": Kako je Robert de Niro izgubio ulogu koja je drugom glumcu donela Oskara Film 0
Žan-Klod van Dam stiže u Srbiju: "Vidimo se na Međunarodnom filmskom festivalu u Nišu" VIDEO Showbiz 0
Olja Crnogorac traži pomoć dok se vatra približava njenoj kući: Objavila dramatične prizore požara FOTO/VIDEO Sudbine 0
Zašto lakše trošimo novac koji „ne vidimo“ i da li je impulsivna kupovina oblik zavisničkog ponašanja
0 Otvoreno pismo Nemca koji je 18 godina letovao u Hrvatskoj: "Cene mogu da se poprave, ali ovo - teško" Putovanja 0
27 Čuveni sajt i stručnjaci objavili listu 15 najgorih srpskih jela: Uvrediće pravoslavne hrišćane, Vojvođane, a Valjevci neka popiju nešto da se smire Gastro 27
93 Proglašeno je najbolje suvo meso na svetu: Srbija je "pukla" na listi, ali zato je ovaj specijalitet iz komšiluka pobednik Gastro 93
8 Hrvat koji je posetio sve države na svetu u jednu nije mogao da uđe i morao je da uzme srpsko državljanstvo: "Imao sam "vezu" preko najmoćnijih ljudi" Putovanja 8
0 Alimpijević razotkrio sve "tajne" reprezentacije: Počeo sa 40 košarkaša, a Srbija želi da pobedi na svakom meču koji joj sledi
0 FOTO VIDEO Snažan zemljotres pogodio Japan: Srušili se zamak i kuće, voz iskočio iz šina, desetine povređenih
2 Zaplenjeno 10 kilograma kokaina i tri kilograma heroina: Pogledajte kako je uhapšen osumnjičeni u Beogradu
0 SAZNAJEMO: MUP nije pokrenuo disciplinski postupak protiv Veselina Milića nakon ubistva u Restoranu "27" Hronika 0
0 Misteriozna žena za volanom skupocene "G klase": Oteli čoveka u Novom Sadu, krvavog ga ubacili u auto, a onda je usledilo filmsko hapšenje VIDEO Hronika 0
0 Jedan osumnjičeni za podmetanje 10 požara kod Zadra od države i EU dobio više od 220.000 evra Svet 0
0 Glumac je sa suprugom proveo 40 godina, a ona je iz medija saznala za njegovu devojku: Radila je kod njega, a onda se rodila ljubav Showbiz 0
0 Vedrana Rudan zabranila sinu da joj dođe na sahranu: "Odlučila sam, neće dobiti ni komadić kuće" Sudbine 0
"Ja sam pravoslavac, ali nisam Srbin, Srbi me često pitaju to“: Ispovest legende Jugoslavije Fudbal 0
Zastava sa krvavom šakom dočekala Vučića u Novoj Varoši, pa usledila odmazda: Inspekcija zatvorila pekaru opozicionara, saznao od Nova.rs Politika 0
Vrhunac osvete Dejana Vuka Stankovića Filozofskom fakultetu u Nišu, sad im ne daje ni plate: “To je okrutno. Kažnjavaju nas jer nismo poslušni” Društvo 0
Meteorolog Todorović objasnio šta nas čeka nakon ovog osveženja i otkrio kad će vrelo leto da popusti Vremenska prognoza 0
"Razvodim se od najlepše žene na svetu": Gvardiola otvorio dušu iza zatvorenih vrata, "raspao" se od emocija Fudbal 0
Olja Crnogorac traži pomoć dok se vatra približava njenoj kući: Objavila dramatične prizore požara FOTO/VIDEO Sudbine 0
Šta je Dženifer Lorens obula za šetnju Venecijom? Spojila je dve stvari koje nikada ne biste očekivali zajedno Zadovoljna
Čekajući novi rok za prodaju ruskog udela u NIS-u: Politika nezameranja važnija od energetske bezbednosti
0 Ko je Pedro Vargas David, vlasnik Alpaka i novi direktor svih medija UG u Srbiji: U Portugalu kažnjen sa 137.000 evra, povezivan sa Orbanom i Vučićem Biznis 0
Ko je Pedro Vargas David, vlasnik Alpaka i novi direktor svih medija UG u Srbiji: U Portugalu kažnjen sa 137.000 evra, povezivan sa Orbanom i Vučićem Biznis 0
Nova EU pravila donose drastična poskupljenja: Namirnice koje mnogi konzumiraju svakodnevno mogle bi da postanu luksuz Priča se 0
„Imali su prijatelje Hrvate, nije mi jasno šta se dogodilo“: Novi detalji o Srbima osumnjičenima za požare kod Zadra Svet 3
"Nisam se mogao osećati gore": Kako je Robert de Niro izgubio ulogu koja je drugom glumcu donela Oskara Film 0
Vučić o Dačiću i Ružiću nakon najave da će SPS na izbore samostalno: Žele da budu kingmejker, pa da se opredele za jednu ili drugu stranu Politika 43
4. Jedna žena donela je ćilime, a onda je počeo pomor: Kuga je u ovom mestu kod Beograda odnela više od pola stanovnika
8. U Srbiju stiže treći toplotni talas koji će trajati 6 dana: danju opet do 40 stepeni, a noću tropske temperature, evo kada počinje i koliko će biti vruće u septembru
9. Marko Đoković otkrio teške trenutke odrastanja: "Roditelji nisu slušali, bili smo u Novakovoj senci"
0 VIDEO Predsednik ušao u svlačionicu sa vrećom novca i bacio je na pod: Ono što je obećao igračima posle toga izazvalo je haos
0 Žan-Klod van Dam stiže u Srbiju: "Vidimo se na Međunarodnom filmskom festivalu u Nišu" VIDEO Showbiz 0
0 Ekskluzivni model prvog električnog "ferarija" prodat za rekordnih 40 miliona dolara - pogledajte kako izgleda ovaj biser na točkovima o kojem svi pričaju Lifestyle 0
0 Hrvatski voditelj Aleksandar Stanković objavio poslednju prepisku sa Vedranom Rudan: "Ja nikako da umrem" Sudbine 0
9 Kad čujete čime prskaju jabuke da bi lepše izgledale i duže trajale, više ih nikad nećete kupiti u supermarketu Zdravlje 9
0 Influenser postaje pravo zanimanje za koje može da se dobije i fakultetska diploma – a cena je "prava sitnica" Lifestyle 0
0 Otkriće koje je privuklo naučnike iz celog sveta: Dok se Evropa kuva na letnjim vrućinama, na ovom mestu na Balkanu još ima snega Nauka 0
0 Kopao je rupu za bazen i našao zlato vredno 800.000 evra - samo zbog ovoga je smeo i da ga zadrži Lifestyle 0
0 "Organizovala sam svoju sahranu, platila sam čoveka da...": Ovo je poslednja želja Vedrane Rudan Sudbine 0
Aleksandra Prijović je pre pevanje bila uspešna u ovom sportu: Njen trener sve otkrio - "Bila je precizna, a na kraju sezone je uvek..." Showbiz 0
Otvoreno pismo Nemca koji je 18 godina letovao u Hrvatskoj: "Cene mogu da se poprave, ali ovo - teško" Putovanja 0
Treba li leti ispustiti vazduh iz guma? Mnogi vozači prave grešku - a samo ovo treba da urade Lifestyle 0
Otvorio je novine i pročitao sopstvenu umrlicu - ono što je u njoj pisalo promenilo ga je zauvek Lifestyle 0
Nastavlja se akcija vađenja nemačkih brodova iz Dunava kod Prahova u septembru, do sada izvađeno sedam
SAZNAJEMO: MUP nije pokrenuo disciplinski postupak protiv Veselina Milića nakon ubistva u Restoranu "27"
"Nisam se mogao osećati gore": Kako je Robert de Niro izgubio ulogu koja je drugom glumcu donela Oskara
EU o mostu: O KFOR-u odlučuje NATO, konsultacije Severne i Južne Mitrovice sa Prištinom moraju da se poboljšaju
0 "Danas te prebije, a sutra ti donese buket": Vedrana Rudan je preživela pakao u prvom braku, a onda se zaljubila u mlađeg advokata (FOTO)
0 Evo od čega je Vedrana Rudan bolovala i koliko dugo se lečila: "Operacija je moguća kod pet odsto pacijenata"
0 Vedrana Rudan je pred smrt bila u kolicima, a njena ispovest potresla je region: "Ja umirem ali ti moraš znati koliko je život lep"
0 Vedrana Rudan u poslednjoj kolumni opisala stanje u kom se nalazila: "Pranje na krevetu, glumim kako dremuckam, sramota me je na koje sam grane pala"
0 Meteorolog Todorović objasnio šta nas čeka nakon ovog osveženja i otkrio kad će vrelo leto da popusti Vremenska prognoza 0
9 Kad čujete čime prskaju jabuke da bi lepše izgledale i duže trajale, više ih nikad nećete kupiti u supermarketu Zdravlje 9
0 "Letnje Bogojavljenje": Ako ovo uradite u ponoć, kažu da će vam se ostvariti najveća želja Lifestyle 0
0 Otvorio je novine i pročitao sopstvenu umrlicu - ono što je u njoj pisalo promenilo ga je zauvek Lifestyle 0
0 Treba li leti ispustiti vazduh iz guma? Mnogi vozači prave grešku - a samo ovo treba da urade Lifestyle 0
Počela sa 5.000 dolara, sada prodaje biznis za 850 miliona italijanskom Fereru: Elizabet je prvo pravila mafine u svom stanu
Platforme podelile taksiste: Hoće li nam nacrt novog zakona doneti poskupljenje taksi usluga i do 30%
0 Novosađanin kog su ugurali u "G klasu" ima teške telesne povrede i nalazi se u bolnici: MUP otkrio mogući motiv otmice u Novom Sadu Hronika 0
Otmica u Novom Sadu: Muškarca ugurali u "G klasu", policiju pozvale komšije koje su videle nemilu scenu Hronika 0
Zašto lakše trošimo novac koji „ne vidimo“ i da li je impulsivna kupovina oblik zavisničkog ponašanja
Neda Ukraden zapevala na gliseru u Crnoj Gori: Orio se njen veliki hit, a tek da vidite stajling (VIDEO)
Niko ne veruje da se porodila pre samo 12 dana: Đula Drini objavila fotografiju i zapalila mreže (FOTO)
Sloba Radanović danas uživa u luksuzu, a nekada je radio na 40 stepeni i teglio cigle: „Kad sam bio klinac visio sam sa limarima“
NOVA BAZA „Oterani“: Stručnjak smenjen zbog kolegijalnosti, sudija kažnjen zbog „Ceprisa“, inspektora progonili, posthumno ga proglasili za heroja Politika 0
NOVA BAZA „Oterani“: Direktor odbio da vodi naučnike na miting, inspektor zbog „Jovanjice“ proglašen za izdajnika, meteorolog otpušten jer se borio za čist vazduh Politika 0
NOVA BAZA „Oterani“: Lekar smenjen zbog kritikovanja ministra, tužiteljka progonjena jer je ukazala na bezakonje, general odbio da se odrekne veterana Politika 0
NOVA BAZA „Oterani“: Naučnik smenjen zbog Darije Kisić, tužiteljki se osvetio Nenad Stefanović, časni policajac postao „otac blokadera“ Politika 2
ISPOVEST - "Sinan je odjednom počeo da plače": Pevač iz Loznice otkriva kako je Sakić proveo poslednje dane
8 (VIDEO) Nastao je haos na plaži za nekoliko sekundi: Turisti bežali u panici, temperatura naglo pala za 10 stepeni
0 Ukrali 66.000 evra iz kuće u BiH, pa pokušali da pobegnu u Srbiju: Pogledajte kako su uhapšena četvorica osumnjičenih VIDEO
Nastavlja se akcija vađenja nemačkih brodova iz Dunava kod Prahova u septembru, do sada izvađeno sedam Društvo 0
"Ja sam pravoslavac, ali nisam Srbin, Srbi me često pitaju to“: Ispovest legende Jugoslavije Fudbal 0
SAZNAJEMO: MUP nije pokrenuo disciplinski postupak protiv Veselina Milića nakon ubistva u Restoranu "27" Hronika 0
EU o mostu: O KFOR-u odlučuje NATO, konsultacije Severne i Južne Mitrovice sa Prištinom moraju da se poboljšaju Društvo 0
Misteriozna žena za volanom skupocene "G klase": Oteli čoveka u Novom Sadu, krvavog ga ubacili u auto, a onda je usledilo filmsko hapšenje VIDEO Hronika 0
Vrhunac osvete Dejana Vuka Stankovića Filozofskom fakultetu u Nišu, sad im ne daje ni plate: “To je okrutno. Kažnjavaju nas jer nismo poslušni” Društvo 0
Još jedan osumnjičeni priznao napad na reditelja Stevana Filipovića, policija traga za trećim učesnikom: Ponovo nije tražen pritvor Hronika 0
Hrvatski vatrogasci upozorili na kontinuirani visok rizik od požara posedno u Istri, Kvarneru i većem delu Dalmacije Svet 0
"Maksimir je trošna rupa, sve se raspada": Novinar ostao u neverici kada je video kako izgleda stadion, pogledajte i šta je pokazao u programu FOTO Fudbal 0
Vladimir Mandić gomila nekretnine u Crnoj Gori iako mu je zabranjen ulazak? Istražitelji proveravaju kako je to moguće Svet 0
Zastava sa krvavom šakom dočekala Vučića u Novoj Varoši, pa usledila odmazda: Inspekcija zatvorila pekaru opozicionara, saznao od Nova.rs Politika 0
"Barselona je moj san": Rodri oduševio navijače odmah po dolasku, otkrio šta se dešavalo poslednjih dana Fudbal 0
„Imali su prijatelje Hrvate, nije mi jasno šta se dogodilo“: Novi detalji o Srbima osumnjičenima za požare kod Zadra Svet 3
Novi skandal Milana Stamatovića: Pred Vučićem se hvalio kako krši zakon i izbegava javne nabavke. Predsednik aminovao Politika 0
VIDEO Predsednik ušao u svlačionicu sa vrećom novca i bacio je na pod: Ono što je obećao igračima posle toga izazvalo je haos Fudbal 0
"Razvodim se od najlepše žene na svetu": Gvardiola otvorio dušu iza zatvorenih vrata, "raspao" se od emocija Fudbal 0
MASA: Pad Univerziteta u Beogradu na Šangajskoj listi nije razlog za napade na akademsku zajednicu Društvo 0
Donela sreću reperu Milošu Montani, a sada očarala sve novim spotom: Sara kadrovima pomutila razum muškarcima VIDEO Showbiz 0
Potresna ispovest sestre Dragane stradale u požaru: „Vikala sam joj da trči, a onda je samo nestala“ Svet 0