Dva pacijenta preminula u roku od 48 sati od Dišenove bolesti: "Jedan čekao da mu Komisija odobri terapiju pet godina"

“Ovakav ishod ne sme da se ponovi“, poručuju roditelji iz Udruženja DMD Srbija, ističući da deca ne mogu više da čekaju.

Dišenova mišićna distrofija je bolest koja neumoljivo oduzima snagu, pokret, pa na kraju i život. Za obolele, svaki izgubljeni dan znači nepovratno propadanje mišića i smanjenje šanse za duži i dostojanstveniji život. Zbog toga dostupnost terapije nije samo pitanje zdravstvene politike, to je pitanje elementarnog prava na život i prilike za budućnost.

U Srbiji oko 200 dečaka i mladića svakodnevno se suočava sa progresivnim gubitkom mišićne snage: od otežanog ustajanja i penjanja uz stepenice, do gubitka sposobnosti da obave najjednostavnije radnje, poput samostalnog držanja čaše u ruci.

"Porodice dece i mladih obolelih od ove bolesti godinama žive između nade i straha, čekajući odluke Komisije za retke bolesti, koje mogu promeniti tok njihovih života. Smrt dvojice mladića u jednoj nedelji duboko je potresla našu zajednicu i otvorila pitanje koje više ne može da čeka. Od prošle godine, prvi put je odobrena terapija koja može da se primenjuje kod svih obolelih, bez obzira na tip mutacije. To je terapija koju naši dečaci čekaju, koja bi usporila napredovanje bolesti i očuvala mišićnu snagu što je duže moguće", kaže Goran Vasović, predsednik Udruženja Dišenova mišićna distrofija Srbije.

Lekari iz više zdravstvenih ustanova u Srbiji podneli su zahteve za odobravanje ove terapije Komisiji za lečenje retkih bolesti RFZO za ukupno 75 pacijenata.

"Udruženje DMD Srbija veruje da smo svi na strani dece i da u našem društvu niko ne želi da im uskraćuje lek, vreme je da se odluka donese odmah, pre nego što još neki životi budu izgubljeni", ističe Vasović.

Oboleli se suočavaju sa ubrzanim gubitkom mišićne snage već oko 12. godine života, a mnogi moraju da koriste invalidska kolica. Kako je propadanje mišića nepovratno, svaki dan je dragocen za pravovremeni pristup najboljem mogućem lečenju, koji može značajno da produži život i poboljša njegov kvalitet.

"Majka sam Alekse Lacmanovića, deteta obolelog od Dišenove mišićne distrofije. Svakog dana gledam kako moje dete gubi snagu, dok sistem ćuti. Aleksa ima 17 godina. Sa nepunih 12 godina bolest mu je oduzela prvu i najvidljiviju sposobnost, hodanje. Dišenova distrofija nije stala tu: slabe mu srce i pluća, gornji ekstremiteti, i svi ostali organi koji imaju mišiće. Dišenova mišićna distrofija ne čeka. Ne pravi pauzu dok traje administrativni proces. Svakim danom uzima po malo, danas korak, sutra samostalnost, a na kraju i život. Moj sin od 2021. godine čeka na odobrenje terapije. Ne zato što terapija ne postoji. Ne zato što medicina ne može da pomogne. Nego zato što odluka nije doneta", naglašava Biljana Lacmanović, majka dečaka sa Dišenovom mišićnom distrofijom.

Četiri godine čekanja, međutim, za dete sa progresivnom, smrtonosnom bolešću nisu samo - kašnjenje.

"To je presuda. U međuvremenu, svedoci smo da su mladi ljudi sa istom bolešću preminuli, jedan čekajući terapiju još od 2021. godine, drugi je čekao odobrenje terapije od decembra 2025. godine. Oni nisu dočekali svoj lek. Zato danas ne govorim samo kao majka svog deteta. Govorim u ime sve dece koja čekaju i koja nemaju vremena da čekaju. Ne tražimo čudo. Tražimo odluku. Svako dalje odlaganje ima ime i prezime i posledice koje su nepovratne. Ako sistem ne reaguje na vreme, on odlučuje umesto bolesti. A to je nešto što nijedno dete ne sme da doživi", kaže Biljana.

Takođe, Nikola Rađenović iz Smedereva, otac dečaka Stefana, koji ima deset i po godina i boluje od Dišenove mišićne distrofije, kaže da su za dijagnozu saznali kada je njegov sin imao tek dve i po godine.

"Za dijagnozu Stefana smo saznali slučajno, putem analize krvi kada je imao sezonski virus. Od tog trenutka, život naše porodice potpuno se promenio. Budući da je reč o teškoj i progresivnoj neuromišićnoj bolesti, svaki novi dan nosi strah koliko će još Stefan biti na nogama. Uprkos našem svakodnevnom zalaganju, vidimo da vreme nije na našoj strani i da Stefanu hitno treba konkretna terapija. On je do sada na dugogodišnjoj kortikosteroidnoj terapiji, a zbog sveopšteg uticaja bolesti na zdravlje, Stefan je i na kardiološkoj i reumatološkoj terapiji", priča tata Nikola.

Kako bi očuvao mišiće, Stefan redovno ide na plivanje, fizikalnu terapiju i rehabilitaciju.

"Nažalost, to neće biti dovoljno kako odrasta. Stefan ispunjava sve uslove za primenu terapije koja bi značajno usporila progresiju bolesti i očuvala mišićnu snagu. Klinika za neurologiju i psihijatriju za decu i omladinu podnela je zahtev Komisiji za retke bolesti RFZO da se terapija odobri, ne samo za Stefana, već i za druge dečake koji ispunjavaju uslove. Prošlo je više meseci od podnošenja zahteva, i iskreno se nadam i verujem da ćemo uskoro dobiti pozitivan odgovor Komisije. Odobravanjem terapije našim dečacima biće data prilika za koliko-toliko normalno odrastanje i podstrek porodicama da nastave borbu u kojoj su se sticajem životnih okolnosti našli", kaže Rađenović.