3
Sofija, Ognjen, Vukan, samo su neka od dece iz Srbije koja su po najskuplji lek na svet, Zolgensmu, morala da idu u Ameriku ili Mađarsku. Najmlađi pacijenti sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) spas i terapiju, koja košta 2,5 miliona evra, morali su da primaju u inostranstvu, a od juče ona je dostupna i u beogradskoj Univerzitetskoj dečjoj klinici "Tiršova".
Prvi pacijent koji je primio lek u Srbiji je mali dvogodišnji Lav. O tome ko su novi kandidati za Zolgensmu odlučivaće stručna komisija, za sada nema novih malih pacijenata koji su na spisku za najskuplji lek na svetu, oni će se ubuduće određivati nakon skrininga koji se odmah po rođenju radi u srpskim porodilištima. Skrining testovi su trenutno dostupni u Kragujevcu i beogradskoj klinici Narodni front, a očekuje se da će od septembra biti dostupni u celoj Srbiji.
SMA je teška genetska bolest zbog koje se, zavisno od stadijuma i tipa bolesti, otežano diše i guši, pacijent ostaje nepokretan, a u najtežim slučajevima epilog je smrt.
„Trenutno imamo 127 registrovanih pacijenata sa spinalnom mišićnom atrofijom. Sad nema novih kandidata za Zolgensmu, jer su deca ili prevazišla idealan uzrast za primanje leka ili su na nekim drugim, takođe delotvornim terapijama, poput leka Spinraza“, objašnjava Olivera Jovović, predsednica udruženja SMA Srbija za Nova.rs.
Inače, naša sagovornica je i mama jednog Matije koji ima spinalnu mišićnu atrofiju i 1. septembra treba da krene u drugi razred osnovne škole.
Ona dodaje da se svake godine rodi oko 5-6 pacijenata sa spinalnom mišićnom atrofijom i da će se među njima utvrđivati kandidati za najskuplji lek na svetu.
„Skriningom i testovima po rođenju na vreme može da se utvrdi spinalna mišićna atrofija. Važno je da se dijagnoza uspostavi što pre, od toga zavisi i delotvornost terapije“, napominje Jovović.
Da trenutno ne postoji spisak s pacijentima koji treba da prime najskuplji lek na svetu potvrđuju i u „Tiršovoj“.
“Za sada nemamo nove male pacijente koji će u skorije vreme primiti lek Zolgensma u Tiršovoj. Procedura davanja leka traje oko sat vremena, a Lav je bio veoma hrabar čekajući da sve bude gotovo. Prethodno su urađene brojne pripreme. Veliki posao je urađen povodom lečenja dece s dijagnozom SMA što će od sada značajno popraviti kvalitet lečenja. Prošli smo veliki set ozbiljnih procedura, a pacijent, iako ima ovu dijagnozu, mora da ispuni određene kriterijume kako bi dobio Zolgensmu. Kad se završe sva papirologija i pripreme, davanje leka ide na kraju kao tehnička stvar, to je najlakši deo posla. Ipak, sve ono što prethodi je ogroman posao koji ne smemo da zanemarimo. Stalno se ističe kako je ovo najskuplji lek, ali ja sam lekar i o novcu ne razmišljam, moje je da lečim”, priča za Nova.rs dečji neurolog prof. dr Dimitrije Nikolić, načelnik na neurološkom odeljenju u Tiršovoj.
Mama malog Lava (2) koji je juče primio Zolgensmu je presrećna, jer je njen sin dobio šansu.
“Primio je lek i sve je odlično prošlo. Sami smo nas dvoje u izolaciji jer je to neophodno, ali brzo ćemo izaći. Lekari kažu da već kroz dan, najviše dva, možemo kući. Bilo je mnogo uzbuđenja, ali i straha, istovremeno, pre nego što je primio lek. Nas dvoje smo juče smešteni u bolnicu, pripremili su ga za proceduru, a Lav je sve prihvatio, razumeo, sarađivao s lekarima kao da je veliki. Nismo morali da mu objašnjavamo šta ga čeka, niti da ga umirujemo. Kod njega je to tako i kad mu vade krv, sve podnosi hrabro i ne buni se. Posle primanja leka je malo odmorio, onda je jeo, sad lepo komunicira i deluje da je dobro, a biće sve bolje jer danas konačno ulazimo u novi početak!”, nasmejana priča mama Sonja.
3
2
1
Podsetimo, pre godinu i po dana u Srbiji je pokrenut pilot projekat neonatalnog skrininga.
„Najvažnije je da će od sada svi budući, najmlađi pacijenti u Srbiji s dijagnozom SMA, biti lečeni u našoj zemlji i bolest će, zahvaljujući skriningu, biti dijagnostikovana na vreme. Neće više morati da putuju u Ameriku ili druge zemlje, kako bi dobili lek. Kod svakog pacijenta, međutim, lekari donose odluku o vrsti lečenja. Ni kod Lava nije odmah doneta odluka da primi Zolgensmu. Morao je prethodno da ispuni uslove da bi terapija dala svoj potpuni efekat. Uslovi su vrlo rigorozni, ali moraju biti ispunjeni. To je vrlo komplikovan deo medicinske priče, ali kad se završi i sklope se sve kockice, onda je lako. Osim Zolgensme, imamo i druge lekove koji su pokazali efekat za SMA, a najbolji lek za ovu bolest, uvek je onaj koji se da pacijentu pre pojave prvih simptoma“, objašnjava prof. dr Nikolić iz „Tiršove“.